mercredi, 17 juillet 2024

La thérapie génique expérimentale guérit le cancer « incurable » des adolescents

Grâce à un tout nouveau traitement génique spéculatif, la leucémie auparavant incurable d’un adolescent est désormais complètement non détectée, marquant un développement incroyable dans les immunothérapies héréditaires. Alyssa, 13 ans, de Leicester au Royaume-Uni, a été informée que les seules alternatives restantes étaient les soins de fin de vie pour garantir qu’elle était confortable alors que la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T agressive s’installait – mais l’édition spéculative de la base CAR-T la thérapie a pu modifier son système immunitaire pour éliminer toutes les cellules cancéreuses visibles.

La leucémie lymphoblastique à cellules T est un type de cancer qui affecte les lymphocytes T, un globule blanc immunitaire qui se développe dans la moelle osseuse. Dans ce type de leucémie à évolution rapide, ces cellules se divisent de manière incontrôlable et pénètrent dans la circulation sanguine, faisant un voyage vers le foie, la rate et les ganglions lymphatiques. Cela peut entraîner la mort en quelques mois, voire quelques semaines sans traitement.

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Actuellement, les procédures de soins standard incluent la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, qui est un traitement tristement difficile. Dans le cas d’Alyssa, ces deux traitements ont cessé de fonctionner.

Comme Alyssa avait tenté les deux traitements antérieurs et n’avait pas d’alternative de rester, elle était qualifiée pour un traitement spéculatif basé sur CRISPR.

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Le traitement cellulaire des récepteurs antigéniques chimériques (CAR-T) est une innovation personnalisée extrêmement nouvelle. Il s’agit de prélever un échantillon de cellules T, qui sont normalement importantes dans la défense immunitaire de l’organisme, chez le patient et de les reprogrammer une base d’ADN à la fois pour les éliminer contre le cancer. Chaque cancer est différent et donc chaque thérapie CAR-T est différente, ce qui en fait une voie difficile mais extrêmement prometteuse pour les traitements individualisés du cancer.

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Cela varie de votre modification héréditaire commune car la plupart s’appuient sur l’équipement cellulaire du corps pour fixer l’ADN dans le manière souhaitée lorsqu’elle est découpée par des chercheurs, tandis que CAR-T cible chaque base privée et les modifie directement. C’est un travail délicat, mais moins sujet aux erreurs.

Pour Alyssa, le traitement comprenait plusieurs phases. Initialement, ses lymphocytes T ont été personnalisés pour ne pas cibler les propres cellules d’Alyssa, évitant ainsi les complications auto-immunes ; puis ils ont retiré CD7, un marqueur cellulaire important sur toutes les cellules T ; ensuite, ils ont sécurisé les cellules fabriquées contre la chimiothérapie ; et enfin, les nouvelles cellules T ont été ciblées vers toute cellule fournissant CD7.

En faisant cela, ils ne se détruiraient pas, mais ils annihileraient toutes les autres cellules T du corps – c’est une approche complète de la terre brûlée qui élimine toutes les cellules T et prend les malignes avec eux.

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Une fois que son système immunitaire a été essentiellement effacé, Alyssa a reçu une deuxième greffe de moelle osseuse pour le reconstruire à partir du sol en haut.

Alyssa n’a plus de cellules cancéreuses détectables, bien que les scientifiques et sa famille restent prudemment positifs car il existe toujours une possibilité de récidive. Elle n’est que le début d’un essai multi-patients, avec jusqu’à neuf autres personnes qui devraient le recevoir bientôt – mais pour Alyssa, la thérapie lui a peut-être simplement sauvé la vie.

« Depuis qu’Alyssa est tombée malade de sa leucémie en mai 2015, elle n’a jamais obtenu de rémission complète. Ni avec la chimiothérapie ni après sa toute première greffe de moelle osseuse », a déclaré le Dr Robert Chiesa, spécialiste de la moelle osseuse. Transplantation et thérapie CAR T-cell au GOSH, dans une déclaration.

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« Ce n’est qu’après avoir reçu son traitement par les cellules CD7 CAR-T et une deuxième greffe de moelle osseuse dans GOSH qu’elle a finalement été libérée de la leucémie. C’est assez remarquable, même s’il s’agit encore d’un résultat préliminaire, qui demande à être surveillé et vérifié au cours des prochains mois. Tout le groupe ici à GOSH est très heureux pour Alyssa et ses famille et ce fut un privilège de traiter avec eux au cours des derniers mois. Nous avons été très impressionnés par son courage et absolument rien ne me rend plus heureux que de la voir en dehors du centre de santé, reprendre une vie plus normale.  »

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